Χρήστος Δάκας, Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis Gene Therapies για Ελλάδα, Κύπρο και Μάλτα: «Βασική μας προτεραιότητα είναι η διάθεση της θεραπείας στους Έλληνες ασθενείς»

 

O  κ. Χρήστος Δάκας, Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis Gene Therapies για Ελλάδα, Κύπρο και Μάλτα μιλάει αποκλειστικά στο toavriotisygeias.gr για την συμβολή της  Novartis Gene Therapies στη δημιουργία καινοτόμων θεραπειών για σπάνιες ασθένειες.  

Συνέντευξη: Δήμητρα Γιώτη 

   Κύριε Δάκα, η Novartis Gene Therapies δραστηριοποιείται στη δημιουργία καινοτόμων θεραπειών για σπάνιες ασθένειες, μία εκ των οποίων είναι η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA). Τι είναι η SMA και γιατί μας αφορά όλους;

Η νωτιαία μυϊκή ατροφία (Spinal Muscular Atrophy – SMA) είναι μια σπάνια και ολέθρια γενετική νευρομυϊκή ασθένεια που έχει ως αποτέλεσμα την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια των κινητικών νευρώνων στους ασθενείς. Οφείλεται στην έλλειψη ή δυσλειτουργία του γονιδίου SMN1, η οποία έχει ως συνέπεια να παράγονται ελάχιστες ποσότητες μιας βασικής πρωτεΐνης που εμπλέκεται στην επιβίωση των κινητικών νευρώνων. Ως αποτέλεσμα, προοδευτικά η SMA οδηγεί σε μυϊκή αδυναμία, παράλυση, ακόμα και θάνατο.

Μπορεί η SMA να είναι σπάνια, όμως το γενετικό ελάττωμα που την προκαλεί είναι πιο συχνό, καθώς υπολογίζεται ότι το φέρουν περίπου 1 στα 54 άτομα του γενικού πληθυσμού, χωρίς μάλιστα να το γνωρίζουν! Η SMA προκύπτει όταν και οι δύο γονείς φέρουν το συγκεκριμένο ελάττωμα, ένας σπάνιος μεν συνδυασμός, που ωστόσο δίνει 25% πιθανότητα σε κάθε γέννηση του ζεύγους αυτού για εκδήλωση της νόσου. 

 Τι θεραπευτικές επιλογές υπάρχουν σήμερα για τη ΝΜΑ, και ποια είναι η συμβολή της Novartis Gene Therapies στην αντιμετώπιση αυτής της ασθένειας;

Αυτή τη στιγμή  υπάρχουν δυο βασικές θεραπευτικές επιλογές. Η πρώτη αφορά στη δια βίου χορήγηση θεραπείας, η οποία επιτρέπει σε ένα δεύτερο, υποστηρικτικό γονίδιο, το SMN2, να παράγει μικρή ποσότητα της πρωτεΐνης που λείπει, ανακουφίζοντας τα συμπτώματα της νόσου.

Η δεύτερη αποτελεί μια γονιδιακή θεραπεία που έχει αναπτύξει η Novartis Gene Therapies, η οποία χορηγείται εφάπαξ κι αντιμετωπίζει τη βαθύτερη αιτία της νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία του απόντος ή ελαττωματικού γονιδίου, με ένα νέο, λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου αυτού. Έτσι, αποκαθίσταται η λειτουργία της πρωτεΐνης και δύναται να σταματήσει η απώλεια κινητικών νευρώνων.

  Κύριε Δάκα, έχει ήδη χορηγηθεί η γονιδιακή  θεραπεία της Novartis Gene Therapies σε Έλληνες ασθενείς; Θα μπορούσατε να μας δώσετε μια εκτίμηση πόσοι ασθενείς στην Ελλάδα θα μπορούσαν να ωφεληθούν από αυτήν;

Με βάση τις διεθνείς στατιστικές, η SMA εμφανίζεται περίπου μια φορά κάθε 10.000 γεννήσεις. Αυτό σημαίνει ότι κατά μέσο όρο κάθε χρόνο γεννιούνται περίπου 550-600 βρέφη με SMA στην Ευρώπη και περίπου 8 στην Ελλάδα, αν και οι αριθμοί αυτοί μπορεί να έχουν μικρές διαφοροποιήσεις από έτος σε έτος.

Από την πρώτη στιγμή, η βασική μας προτεραιότητα είναι η διάθεση της θεραπείας στους Έλληνες ασθενείς, όσο το δυνατό πιο άμεσα. Ως σήμερα, η θεραπεία για τον Τύπο 1 της SMA, που είναι και η πλέον σοβαρή μορφή της νόσου, έχει χορηγηθεί σε 6 παιδιά σε Ελλάδα και Κύπρο, με πολύ θετικά μέχρι στιγμής αποτελέσματα.

 Πρόσφατα ανακοινώθηκε η πρωτοβουλία της SMA Europe για τον Νεογνικό Έλεγχο για την SMA, της οποίας η εταιρεία σας είναι από τα ιδρυτικά μέλη. Πείτε μας γιατί είναι τόσο σημαντικό να περιληφθεί ο έλεγχος για την ασθένεια στο νεογνά;

Η ζημιά που προκαλεί η SMA στους κινητικούς νευρώνες είναι μη αντιστρέψιμη, γι’ αυτό και όσο πιο έγκαιρα χορηγηθεί η κατάλληλη θεραπεία, τόσο πιο ευοίωνες είναι οι προοπτικές για ένα νεογνό να ζήσει μια όσο το δυνατόν πιο φυσιολογική ζωή.

Γίνεται, λοιπόν, εύκολα αντιληπτό ότι η έγκαιρη διάγνωση της SMA είναι κρίσιμης σημασίας. Για τον σκοπό αυτό, πολλοί ειδικοί προτείνουν την ανάπτυξη ενός γενικευμένου προγράμματος νεογνικού ελέγχου για την SMA, ώστε να διασφαλίζεται η έγκαιρη διάγνωση της νόσου, αμέσως μετά την κύηση και να χορηγείται άμεσα θεραπεία.

Σε αυτό το πλαίσιο εντάσσεται και η σχετική πρωτοβουλία της SMA Europe, την οποία η Novartis Gene Therapies αγκαλιάζει με θέρμη.

  Κύριε Δάκα, πρόσφατα η Novartis Gene Therapies έλαβε 3 ιδιαίτερα σημαντικά βραβεία, ένα εκ των οποίων αφορά και τη γονιδιακή θεραπεία. Πείτε μας λίγα λόγια για αυτές τις διακρίσεις.

Είμαστε ιδιαίτερα υπερήφανοι για τη διάκρισή μας σε τρία διαφορετικά και σημαντικά βραβεία:

Η Novartis Gene Therapies αναγνωρίστηκε στα Reuters Events: Pharma Awards Europe 2020, στην κατηγορία «Most Valuable Breakthrough / Discovery» για την ανάπτυξη, την εμπορική διάθεση και την πρόσβαση στη γονιδιακή θεραπεία για την SMA στην Ευρώπη. Χάρη στην καινοτόμο αυτή θεραπεία, η εταιρεία χαρακτηρίστηκε «γνήσια πρωτοπόρος, η οποία φέρνει κάτι πρωτότυπο και σημαντικό στον κλάδο των βιοεπιστημών».

Στα 19α ετήσια Chicago Innovation Awards, τα οποία αναγνωρίζουν τα πιο καινοτόμα προϊόντα και τις υπηρεσίες στην περιοχή του Σικάγου, η GTx ανακηρύχθηκε ο νικητής του βραβείου Theron Technology-Enabled για την ανάπτυξη της γονιδιακής θεραπείας για την SMA. Αυτό το βραβείο αναγνωρίζει τη Novartis Gene Therapies ως μια εταιρεία που θέτει την παραγωγή καινοτομίας ως μοχλό ανάπτυξής της.

Τέλος, τα βραβεία NORD Rare Disease αναδεικνύουν τα άτομα, τις ομάδες και τις εταιρείες με εξαιρετική συνεισφορά στη ζωή ασθενών, που πάσχουν από σπάνια νοσήματα, και των φροντιστών τους. Η Novartis Gene Therapies ήταν μία από τις έξι τιμώμενες εταιρείες που αναγνωρίστηκε για τον αντίκτυπό της στο πεδίο της θεραπείας σπάνιων ασθενειών.

 Το έργο της εταιρείας για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών είναι πραγματικά αξιοσημείωτο. Ποιες άλλες θεραπείες μπορούμε να αναμένουμε στο μέλλον;

Η Novartis Gene Therapies έχει κάνει σημαντικές επενδύσεις για την ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών. Το πρώτο βήμα έγινε με τη γονιδιακή θεραπεία για την SMA, ενώ παράλληλα αναπτύσσουμε και νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις για άλλες σπάνιες νευρολογικές παθήσεις, συμπεριλαμβανομένου του συνδρόμου Rett, καθώς και της Αταξίας του Friedreich, που θα ακολουθήσουν τα επόμενα χρόνια.

 Κύριε Δάκα, η ιατρική επιστήμη πραγματικά μετασχηματίζεται και ήδη βλέπουμε όλο και περισσότερες καινοτόμες θεραπείες να αναπτύσσονται προσφέροντας νέες θεραπευτικές δυνατότητες. Πόσο άμεσα και εύκολα μπορούν και οι Έλληνες ασθενείς να έχουν πρόσβαση σε τέτοιες καινοτόμες θεραπείες;

Πράγματι, η γονιδιακή θεραπεία για την SMA είναι καινοτόμος τόσο ως προς το επιστημονικό κομμάτι όσο και ως προς την αξία που δημιουργεί για τα εθνικά συστήματα υγείας.

Μέχρι σήμερα, η θεραπευτική προσέγγιση βασιζόταν σε χρόνια χορήγηση φαρμάκου, που μπορεί να κοστίσει στα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης δεκάδες εκατομμύρια ευρώ για όλη τη διάρκεια της ζωής ενός ασθενούς. 

Αντίθετα, η γονιδιακή θεραπεία χορηγείται εφάπαξ, μία φορά στη ζωή του ασθενή. Αυτό διαφέρει από μια επαναλαμβανόμενη, χρόνια θεραπεία που θα μπορούσε να απαιτείται σε συνεχή βάση για πολλά χρόνια.

Γι’ αυτό, και με δεδομένο ότι τα επόμενα χρόνια θα έρχονται όλο και περισσότερες καινοτόμες θεραπείες που ανατρέπουν τα μέχρι σήμερα δεδομένα θεραπευτικά πρότυπα, πιστεύουμε ότι είναι απαραίτητη η δημιουργία ενός νέου, σύγχρονου θεσμικού πλαισίου που θα ανταποκρίνεται στις ανάγκες τόσο των ασθενών για άμεση πρόσβαση, όσο και των συστημάτων υγείας για βέλτιστη αξιοποίηση των πόρων τους.

Σε αυτό το πλαίσιο, η Novartis Gene Therapies καλωσορίζει τον διάλογο με τους εμπλεκόμενους φορείς και είναι έτοιμη ανά πάσα στιγμή να συνεισφέρει με την εμπειρία και την τεχνογνωσία της.

 

 

  • Show Comments

Your email address will not be published. Required fields are marked *

comment *

  • name *

  • email *

  • website *

Ads