14/8/2019 12:05

Η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων FDA (US Food and Drug Administration) δήλωσε την Τρίτη ότι η φαρμακευτική εταιρεία Novartis χειραγώγησε δεδομένα πρώιμων κλινικών μελετών της γονιδιακής θεραπείας Zolgensma, με κόστος θεραπείας μεγαλύτερο από 2 εκατομμύρια δολάρια. Ο FDA πιστεύει ότι η θεραπεία πρέπει να παραμείνει στην αγορά, αλλά δήλωσε ότι αξιολογεί προσεκτικά την κατάσταση.

Τα επεξεργασμένα δεδομένα χρησιμοποιήθηκαν για να καταδείξουν σύγκριση μεταξύ μιας πρώιμης εκδοχής του Zolgensma και της μεταγενέστερης εκδοχής της θεραπείας, η οποία παρασκευάστηκε με διαφορετική μέθοδο.

Ο FDA δεν πιστεύει ότι η χειραγώγηση επηρεάζει την ασφάλεια ή τη δοκιμασία που περιβάλλει την έκδοση του φαρμάκου, το οποίο αντιμετωπίζει τη σπονδυλική μυϊκή ατροφία (SMA), η οποία είναι η κύρια γενετική αιτία θανάτου στα βρέφη.

Η παρασκευάστρια εταιρεία Avexis, που αποτελεί μονάδα της φαρμακευτικής εταιρείας Novartis ενημέρωσε τον FDA για τη χειραγώγηση των δεδομένων στις 28 Ιουνίου, ανέφερε η αρμόδια κανονιστική αρχή.

Η Novartis εξαγόρασε την παρασκευάστρια εταιρεία της θεραπείας το 2018 και είχε επίγνωση της χειραγώγησης των δεδομένων ήδη από τον Μάρτιο – περισσότερο από δύο μήνες πριν από την έγκριση της θεραπείας, τόνισε ο FDA.

Η ρυθμιστική αρχή σχεδιάζει να λάβει νομικά μέτρα εναντίον της εταιρείας, συμπεριλαμβανομένων πιθανών αστικών ή ποινικών κυρώσεων.

Σε επίσημη δήλωσή της την Τρίτη, η Novartis δήλωσε ότι είναι «πλήρως πεπεισμένη» για την ασφάλεια, την ποιότητα και την αποτελεσματικότητα του Zolgensma.

Το θέμα δεν αναμένεται να επηρεάσει το χρονοδιάγραμμα των τρεχουσών κανονιστικών καταλόγων και προγραμμάτων ανάπτυξης της Zolgensma, πρόσθεσε ο φαρμακευτική εταιρεία.

«Τα δεδομένα αυτά ήταν ένα μέρος του φακέλου που υποβλήθηκε και περιορίζονται σε μια άδεια που δεν χρησιμοποιείται πλέον».

Το Zolgensma, το ακριβότερο φάρμακο στον κόσμο, εγκρίθηκε ως εφάπαξ θεραπεία για τη νόσο SMA στα τέλη Μαΐου.

Η ασθένεια συχνά οδηγεί σε παράλυση, δυσκολία στην αναπνοή και θάνατο μέσα σε λίγους μήνες για βρέφη που γεννήθηκαν με τη σοβαρότερη μορφή τύπου Ι. Η νόσος SMA επηρεάζει περίπου μία στις 10.000 γεννήσεις, ενώ το 50% έως 70% έχει ασθένεια τύπου Ι.

Η FDA δήλωσε ότι οι ανησυχίες της περιορίζονταν επί του παρόντος σε ένα μικρό ποσοστό δεδομένων που αφορούσαν στις κλινικές δοκιμές προϊόντων που περιλαμβάνονται στην αίτηση για την κυκλοφορία της θεραπείας.

Τα χειραγωγημένα δεδομένα δεν μεταβάλλουν τη θετική αξιολόγηση του FDA για πληροφορίες από κλινικές δοκιμές στον άνθρωπο, ανέφερε. Ο οργανισμός δήλωσε ότι θα συνεχίσει να αξιολογεί την ακεραιότητα των δεδομένων δοκιμών προϊόντων που χρησιμοποιούνται στην ανάπτυξη της παραγωγικής διαδικασίας της Zolgensma.

ΠΗΓΗ: REUTERS

  • Show Comments

Your email address will not be published. Required fields are marked *

comment *

  • name *

  • email *

  • website *

Ads